Un bebelus de cinci luni a devenit unul dintre primii pacienti din Marea Britanie care au fost tratati cu cel mai scump medicament din lume, care costa 2 milioane si jumatate de dolari. Micul Arthur s-a nascut ce cea mai severa forma de atrofie musculara spinala, care afecteaza unul din 10 mii de nou-nascuti, iar speranta de viata era de doar cateva luni.
Arthur Morgan a fost diagnosticat luna trecuta cu atrofie musculara spinala, neavand posibilitatea de a-si controla muschii. Saptamana trecuta acesta a primit la un spital din Londra, Zolgensma, cel mai scump medicament din lume. Acesta inlocuieste gena defecta care provoaca boala si are o eficienta foarte mare daca este administrat la scurt timp dupa nastere.
Reese MORGAN, TATAL LUI ARTHUR:”Faptul ca am avut posibilitatea sa urmam tratamentul acum este ca o schimbare a regulilor de joc pentru noi si ii ofera cea mai buna sansa posibila de a-i oferi cel mai bun viitor."
Terapia genetica de 2,5 milioane de dolari o fost achitata de Serviciul National de Sanatate din Marea Britanie, altfel, tatal sau care lucreaza ca tencuitor, spune ca nu s-ar fi descurcat. Datorita acestui tratament Arthur ar putea avea capacitatea de a sta, de a se tari si de a merge. Asa cum se intampla in cazul Thorei, careia i-a fost administrata Zolgensma, acum doi ani in SUA.
Rajdeep PATGIRI, TATAL THOREI:”Ea poate sa stea in picioare fara ajutor, poate sa se aseze, sa se rostogoleasca, se poate tari un pic. Poate merge, dar inca nu fara ajutor. Speram ca va ajunge acolo in viitor.”
Medicii spun ca fara aceasta terapie genetica fetita ar fi murit.
Elisabeth WRAIGE, PEDIATRU-NEUROLOG, SPITALUL DIN LONDRA:”Acum 20 de ani, copiii care sa nasteau cu o asemenea forma de AMS aveau o speranta de viata foarte scurta. Acum putem oferi un tratament care poate modifica perspectiva pentru acesti copii.”
Tratamentul cu Zolgensma a determinat rezultate fara precedent in evolutia bolii si este administrat intravenos o singura data in viata. O mie de pacienti din intreaga lume au beneficiat deja de acest medicament. Printre acestia este si Robert Grabazei, micutul din Republica Moldova care a primit anul trecut o sansa la viata datorita oamenilor care s-au mobilizat si au strans intr-un timp record suma de peste 2 milioane de dolari.