Datorită unei terapii genice, patru copii, despre care se credea că erau orbi din naștere, pot distinge forme, pot găsi jucării și recunoaște chipurile părinților lor. Aceștia sufereau de o afecțiune rară, scrie libertatea.ro
Cât a durat intervenția chirurgicală
Doctorii din Londra sunt primii specialiști din lume care au reușit să vindece copii nevăzători, născuți cu amauroză congenitală Leber (LCA), o formă severe de distrofie retiniană care duce la pierderea vederii din pricina unui defect al genei AIPL1, utilizând o terapie genică.
Intervenția chirurgicală de 60 de minute a implicat injectarea unor copii sănătoase ale genei AIPL1 în retină. „Rezultatele pentru aceşti copii sunt extrem de impresionante şi arată puterea terapiei genice de a schimba vieţi”, a spus profesorul Michel Michaelides, specialist consultant în afecţiuni retiniene la spitalul Moorfields Eye din Marea Britanie şi profesor de oftalmologie la Institutul de Oftalmologie UCL, pentru ziarul britanic The Guardian, conform News.ro.
„Avem, pentru prima dată, un tratament eficient pentru cea mai severă formă de orbire infantilă şi o posibilă schimbare de paradigmă pentru tratamentul în stadiile incipiente ale bolii.” Patru copii cu vârste cuprinse între un an și doi din SUA, Turcia și Tunisia au fost aleși în 2020 pentru a fi supuși acestui tratament. Intervențiile au fost făcute la Spitalul Great Ormond Street din Londra.
„Unii copii sunt chiar capabili să citească şi să scrie”
Tratamentul a fost administrat într-un singur ochi în cazul fiecărui pacient. Micuții au fost ținuți sub supraveghere preț de cinci ani, iar rezultatele au fost publicate în revista Lancet.
„Unii copii sunt chiar capabili să citească şi să scrie în urma intervenţiei, iar asta e ceva la care nu ne-am aştepta absolut deloc în această afecţiune, netratată”, a spus James Bainbridge, specialist în chirurgia retinei la spitalul Moorfields şi profesor de studii retiniene la Institutul de Oftalmologie UCL. După succesul înregistrat, alți șapte copii au beneficiat de această terapie la spitale din Marea Britanie. Părinții unuia dintre pacienți au calificat rezultatele drept „uimitoare” și s-au declarat „norocoși” că au avut ocazia să încerce această intervenție.
Tratamentul a fost dezvoltat de UCL, după ce a obținut aprobarea Agenției de reglementare pentru medicamente și asistență medicală (MHRA) din Regatul Unit, cu sprijinul companiei de terapie genică MeiraGTx.
